ATMP: der Weg in die Klinik

Abstract

ATMP („advanced therapy medicinal products“) sind eine neue Klasse von Arzneimitteln, die somatische Zelltherapeutika, Gentherapeutika und biotechnologisch bearbeitete Gewebeprodukte umfassen. Bisher sind nur wenige Produkte europaweit zugelassen. Ein Grund dafür ist der langwierige und schwierige Weg ihrer Entwicklung. Vor der Anwendung beim Menschen muss in einer nichtklinischen Phase die Sicherheit des jeweiligen ATMP gezeigt werden, um potenzielle Nebenwirkungen auszuschließen. Da ATMP biologischen Ursprungs sind und somit eine hohe Komplexität und Heterogenität aufweisen, bedarf es individueller Teststrategien. Die Entwicklung von ATMP vom Labormaßstab zur Herstellung unter GMP(Good Manufacturing Practice)-Bedingungen folgt behördlich vorgegebenen Regularien. Um die Behandlung mit ATMP größeren Patientengruppen zu ermöglichen, müssen GMP-Prozesse hochskaliert werden, was eine große logistische und technologische Herausforderung darstellt. Klinische Prüfungen für ATMP sind kostenintensiv und zeitaufwändig, bieten aber auch einzigartige neue Möglichkeiten zur Behandlung schwerer Erkrankungen, wie z.\u202fB. Krebs.