Impact de l’inotersen sur des sous-groupes de patients atteints d’amylose à TTR héréditaire : résultats d’un essai contre placebo en double aveugle

Abstract

Introduction Dans l’essai NEURO-TTR, l’inotersen a ameliore la qualite de vie (Norfolk QoL-DN et SF-36v2®) des patients atteints d’amylose hereditaire a TTR pendant 66 semaines. Objectifs Evaluer l’efficacite de l’inotersen sur la QdV dans les sous-groupes de patients hATTR, selon le delai d’apparition (precoce ou tardif) de la maladie et du stade ambulatoire (1 ou 2). Patients et Methodes Les sous-groupes etaient definis par\xa0: –\xa0le delai d’apparition des symptomes\xa0: \xa0–precocement (\xa0≤\xa050 ans) ou\xa0; \xa0– tardivement (>50 ans) et\xa0; –\xa0la gravite de la maladie\xa0: \xa0–stade 1 (marche sans aide) ou\xa0; \xa0– stade 2 (marche avec aide). Des modeles a effets mixtes pour mesures repetees ont teste les differences de traitement (inotersen vs placebo) sur les variations des scores moyens des domaines de la Norfolk QoL-DN et SF-36v2 pour chaque sous-groupe de patients. Resultats L’inotersen a ete plus efficace que le placebo dans la preservation de la QdV chez les patients dont les symptomes se sont declares precocement pour 4 domaines du questionnaire de Norfolk QoL-DN et 8 domaines du questionnaire SF-36v2 et chez les patients dont la gravite de la maladie correspond au stade 1 pour 3 domaines du questionnaire de Norfolk QoL-DN et 5 domaines du questionnaire SF-36v2. Discussion Apres 66 semaines de traitement, l’inotersen etait plus efficace que le placebo dans la preservation de la QdV chez des patients atteints d’hATTR avec une maladie precoce et un stade I. Il parait essentiel de preserver la QdV chez ces patients encore souvent en activite et les benefices observes soulignent l’importance de poser un diagnostic et d’initier un traitement precoce. Conclusion L’inotersen est plus efficace que le placebo a 66 semaines sur des domaines importants de la QdV, notamment chez les patients de stade I avec une maladie d’apparition precoce.