PTT acquis : Premières données de vie réelle du traitement par caplacizumab de la cohorte française suivie par le centre national de référence (CNR-MAT)

Abstract

Introduction Le caplacizumab est un nanocorps anti-facteur Willebrand qui s’est montre efficace dans la prise en charge du purpura thrombotique thrombocytopenique acquis (PTTa) en association au traitement standard. Avec la mise a disposition dans le cadre d’une ATU du caplacizumab, nous rapportons ici les premieres donnees d’utilisation en vie reelle du produit. Patients et methodes Cette prise en charge nationale des patients traites pour un PTTa a ete preconisee selon les 3\xa0criteres suivants\xa0: –\xa0diagnostic de PTTa reposant sur le score clinique francais (syndrome de MAT sans contexte associe, plaquettes\xa0 –\xa0traitement par echanges plasmatiques (EP) quotidiens associe a un traitement par caplacizumab precoce et un traitement immunosuppresseur (corticotherapie 1,5\xa0mg/kg/j et rituximab 375\xa0mg/m2 3\xa0a 4\xa0injections)\xa0; –\xa0arret des EP sans entretien apres normalisation du taux de plaquettes durant 2\xa0jours. Le caplacizumab a ete administre a la dose de 10\xa0mg IV avant le premier EP puis par voie sous-cutanee au decours de chaque EP puis pour une duree de 30\xa0jours supplementaires apres le dernier EP. Les donnees des patients ont ete recueillies a la date du 21/12/18. Resultats Douze patients ont ete traites pour un PTTa dans 7\xa0centres du CNR-MAT\xa0; huit femmes et 4\xa0hommes âges de 23\xa0a 71\xa0ans. Onze patients ont ete traites pour un premier episode, un patient etait traite pour une troisieme rechute. 10\xa0patients avaient une atteinte cerebrale. Une seule suspicion d’infection a ete reportee. Une suspicion clinique de PTTa (plaquettes 20\xa0×\xa0109/l mais creatininemie 532\xa0μmol/l) a ete finalement redressee en diagnostic de syndrome hemolytique et uremique associe a une shigatoxine au deuxieme jour de traitement et le patient a ete exclu de l’analyse. Les 11\xa0patients finalement inclus avaient un taux de plaquettes a l’initiation des EP inferieur a 30\xa0×\xa0109/l et une creatinine serique inferieure a 200\xa0μmol/l. Chez tous les patients, un deficit severe ( Conclusion Nous montrons sur ces premiers patients la possibilite d’utiliser le score clinique francais associant taux de plaquettes et creatinine serique pour diagnostiquer en urgence le PTTa. L’inititation conjointe des EP, du caplacizumab et du traitement immunosuppresseur en urgence permet ainsi de cibler a la fois le deficit severe en ADAMTS13\xa0et les microthrombi, cause de morbimortalite precoce. Une evaluation des 50\xa0premiers patients traites par ce nouveau standard therapeutique permettra de savoir si celui-ci diminue le taux de mortalite historique du PTTa qui demeure de 15\xa0%.