Effet néphroprotecteur de l’agalsidase alfa : suivi à 12 ans de patients masculins atteints de la maladie de Fabry

Abstract

Introduction Notre objectif etait d’evaluer l’impact du traitement par agalsidase alfa sur le declin du DFGe chez les patients atteints de la maladie de Fabry dans le registre Fabry Outcome Survey (FOS). Methodes Nous avons analyse des patients de plus de 16\xa0ans au debut de leur traitement par agalsidase alfa (baseline\xa0: BL), avec une duree de traitement minimale de 7\xa0ans, au moins 3\xa0mesures de DFGe disponibles, aucun antecedent de dialyse/transplantation et un DFGe a la BL ≥\xa045\xa0ml/min/1,73m2. Les patients ont ete stratifies en deux cohortes\xa0: atteinte renale elevee (high renal involvement HRI, proteinurie de BL >\xa00,5\xa0g/24\xa0h) et atteinte renale faible (Low Renal Involvement LRI, proteinurie de BL ≤\xa00,5\xa0g/24\xa0h). Le DFGe a ete calcule a l’aide de la formule CKD-EPI. 138\xa0hommes ont ete inclus (108\xa0LRI, 30\xa0HRI), âge moyen 34,0\xa0ans a l’inclusion (intervalle\xa0: 16,7–75,9). Resultats obtenus ou attendus La moyenne ±ecart type (ET) de la duree du traitement etait de 12,4\xa0±\xa03,1\xa0annees (intervalle\xa0: 7,0–18,1) et de 12,3\xa0±\xa03,2\xa0annees (intervalle\xa0: 7,0-17,5) pour LRI et HRI, respectivement. A la BL, la moyenne\xa0±\xa0ET du DFGe etait de 106,9\xa0±\xa022,6\xa0ml/min/1,73m2\xa0pour LRI vs 96,4\xa0±\xa025,0\xa0ml/min/1,73m2\xa0pour HRI\xa0; La proteinurie moyenne\xa0±\xa0ET etait de 0,19\xa0±\xa00,12\xa0g/jour pour LRI vs 1,23\xa0±\xa00,92\xa0g/jour pour HRI. Le taux annuel moyen de variation du DFGe\xa0±\xa0l’erreur type de la moyenne (ETM) etait de −\xa01,43\xa0±\xa00,18\xa0ml/min/1,73m2\xa0pour le groupe LRI par rapport a −\xa02,40\xa0±\xa00,36\xa0ml/min/1,73m2\xa0pour le groupe HRI. Conclusion L’utilisation de l’agalsidase alfa peut etre associee a de potentiels effets nephroprotecteurs, conduisant a une stabilisation de la fonction renale par rapport au declin attendu chez les patients atteints de maladie de Fabry. Ces resultats peuvent egalement suggerer que la proteinurie de base est un facteur de risque d’insuffisance renale.