Eltrombopag dans le traitement du purpura thrombopénique immunologique de l’adulte : étude de « vraie vie » en France. Résultats intermédiaires de l’étude ELEXTRA

Abstract

Introduction L’eltrombopag est commercialise depuis 2010\xa0en France pour le traitement du purpura thrombopenique immunologique (PTI) chez l’adulte, evoluant depuis au moins 12\xa0mois, refractaire aux autres traitements, chez le patient splenectomise ou contre-indique pour ce geste. L’autorisation de mise sur le marche a ete etendue en 2019\xa0aux patients âges de plus de un an et ayant un PTI de plus de 6\xa0mois d’evolution, refractaires aux autres traitements (par exemple corticoides, immunoglobulines). Cependant, les donnees sur l’utilisation, l’efficacite et la securite en vie reelle de l’eltrombopag dans le traitement du PTI en France sont limitees. L’etude ELEXTRA a pour objectif de repondre a ces questions. Patients et methodes La source de population etait le registre CARMEN-France. Le registre Cytopenies Auto-immunes\xa0: Registre Midi-PyreneEN (CARMEN) inclut et suit prospectivement tous les patients adultes (≥\xa018\xa0ans) ayant un diagnostic incident de PTI en Midi-Pyrenees depuis juin 2013. Ce registre s’est progressivement etendu a d’autres centres en France depuis 2016, prenant le nom de CARMEN-France. Les patients atteints de PTI etaient definis par une numeration plaquettaire\xa0 Resultats Parmi les 552\xa0patients inclus dans le registre, 81 (14,7\xa0%) ont ete exposes a l’eltrombopag pour une duree mediane de 92\xa0jours (valeurs extremes\xa0: 1–1523). L’âge moyen etait de 60,9\xa0ans (ecart-type\xa0: 20,9) et 45 (55,6\xa0%) etaient des hommes\xa0; 36 (44,4\xa0%) avaient au moins une comorbidite du score de Charlson\xa0; 45 (55,6\xa0%) avaient au moins un facteur de risque cardiovasculaire (hors âge et sexe) et 4 (4,9\xa0%) avaient un antecedent de thrombose veineuse. Au diagnostic de PTI, la numeration plaquettaire mediane etait de 7\xa0×\xa0109/L (valeurs extremes\xa0: 1–88\xa0×\xa0109/L) et 67 (82,7\xa0%) patients avaient des signes hemorragiques. Le delai median entre le debut du PTI et la premiere exposition a l’eltrombopag etait 2,7\xa0mois (valeurs extremes\xa0: 0,2\xa0–\xa072,2)\xa0: 43 (53,1\xa0%) patients ont ete expose avant 3\xa0mois d’evolution, 8 (9,9\xa0%) entre 3\xa0et 6\xa0mois, 18 (22,2\xa0%) entre 6\xa0et 12\xa0mois et 12 (14,8\xa0%) apres 12\xa0mois. Les expositions anterieures etaient\xa0: corticoides chez 75 (92,6\xa0%) patients, immunoglobulines intraveineuses (IgIV) chez 61 (75,3\xa0%), dapsone chez 15 (18,5\xa0%), rituximab chez 14 (17,3\xa0%), romiplostim chez 10 (12,3\xa0%), hydroxychloroquine chez 9 (11,1\xa0%), danazol chez 5 (6,2\xa0%), vinblastine chez 3 (3,7\xa0%), azathioprine chez 1 (1,2\xa0%), ciclosporine chez 1 (1,2\xa0%)\xa0; aucun n’etait splenectomise. L’eltrombopag etait utilise en seconde ligne chez 24 (28,6\xa0%) patients et en troisieme ligne chez 20 (24,7\xa0%) patients. Parmi les 81\xa0patients, 39 (48,1\xa0%) avaient une numeration plaquettaire\xa0 \xa06\xa0mois), d’âge ( Conclusion Dans la pratique clinique francaise, l’eltrombopag est utilise dans les phases precoces du PTI. L’efficacite est semblable dans tous les sous-groupes de patients etudies. L’efficacite et le profil de tolerance sont conformes a ceux decrits dans les essais cliniques.