Accès précoce aux produits de santé en France : des avancées majeures du CSIS (Conseil stratégique des industries de santé) à concrétiser (modalités, réglementations, financements)

Abstract

Resume Dans un contexte de perpetuelle evolution des traitements, l’acces a l’innovation therapeutique est un enjeu majeur pour les patients et pour les differents acteurs impliques dans les procedures de mise a disposition des produits de sante. Les revolutions en matiere de medecine genomique et personnalisee, d’intelligence artificielle et de biotechnologies vont transformer la medecine de demain et l’organisation de notre systeme de sante. Il est ainsi fondamental que la France se prepare a ces mutations et accompagne le developpement de ses entreprises dans ces nouveaux domaines. Le recent Conseil strategique des industries de sante lance par Matignon permet de proposer un arsenal reglementaire propice a l’implementation et la diffusion des innovations therapeutiques. Dans le present atelier, nous declinons un certain nombre de propositions, notre approche se veut pragmatique avec un souci permanent d’acces securise des patients aux medicaments et de simplification des procedures reglementaires. Ceci a ete realise grâce a la participation a cette table ronde de la plupart des acteurs impliques (industriels, Agence nationale de securite du medicament et des produits de sante [ANSM], Haute Autorite de sante [HAS], Institut national du cancer [INCa], Les entreprises du medicament [LEEM], Hopitaux, observatoire du medicament, des dispositifs medicaux et de l’innovation therapeutique…). Les principales propositions tendent a favoriser l’implementation d’essais cliniques sur notre territoire en particulier les phases precoces, un acces plus large aux innovations en favorisant les «\xa0early access programs\xa0», et en mettant en place des autorisations temporaires d’utilisation pour les extensions d’indication de medicaments deja disponibles qui permettent de prescrire un medicament meme si ce dernier a une autorisation de mise sur le marche (AMM) dans une autre indication. De plus, nous proposons un remboursement dont le maintien serait conditionne par la levee des incertitudes initiales, permettant ainsi une mise a disposition sur la base de donnees preliminaires et prometteuses dans les maladies graves ou le besoin medical n’est pas couvert. Ce mecanisme impliquera une reevaluation a la lumiere de donnees consolidees issues des essais cliniques et/ou de donnees de vie reelle. Enfin, pour mener au mieux ces evaluations, en vue de l’acces ou de la prise en charge, nous proposons la mise en place de conventions de partenariat agences sanitaires/hopitaux afin de favoriser l’emergence d’experts de terrains, l’idee etant de privilegier une expertise ascendante au plus proche des besoins ressentis des patients et de la vie reelle.