Khi dân số toàn cầu già đi, bệnh Alzheimer đã trở thành một trong những căn bệnh thách thức nhất trong lĩnh vực y tế hiện nay. Tuy nhiên, với sự ra mắt kháng thể đơn dòng mới Donanemab (tên thương mại: Kisunla) của Eli Lilly và công ty, tình trạng này về cơ bản đã thay đổi. Loại thuốc này đã được Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) phê duyệt vào tháng 7 năm 2024. Nó chủ yếu được sử dụng để điều trị cho những bệnh nhân suy giảm nhận thức nhẹ hoặc chứng mất trí nhớ nhẹ, mang lại hy vọng điều trị mới.
Donanemab làm chậm sự tiến triển của bệnh Alzheimer bằng cách tấn công các mảng amyloid trong não và đã cho thấy kết quả tích cực trong các thử nghiệm lâm sàng.
Cơ chế hoạt động của Donanemab chủ yếu nhắm vào sự tích tụ Aβ peptide trong não, được cho là có liên quan trực tiếp đến bệnh Alzheimer. Với những tiến bộ trong công nghệ hình ảnh, giờ đây các nhà khoa học có thể thấy rõ những mảng Aβ này ảnh hưởng đến sự dẫn truyền thần kinh như thế nào. Donanemab tập trung vào việc làm sạch các dạng hòa tan và không hòa tan của các protein amyloid này, từ đó làm chậm sự tiến triển của bệnh.
Lịch sử nghiên cứu của Donanemab có thể bắt nguồn từ năm 2013, khi Eli Lilly triển khai thử nghiệm lâm sàng Giai đoạn I tại Hoa Kỳ và Nhật Bản, tập trung vào việc xác nhận mức độ amyloid ở những bệnh nhân mắc bệnh Alzheimer nhẹ. Cuộc thử nghiệm sẽ thu hút 100 người tham gia, những người này sẽ được tiêm tối đa 4 mũi donanemab mỗi tháng. Thử nghiệm cho thấy liều Donanemab cao nhất làm giảm 40% mảng bám trong não, cho thấy hiệu quả rõ rệt.
Kết quả nghiên cứu sơ bộ khiến cộng đồng khoa học hết sức kỳ vọng. Donanemab có thể trở thành chuẩn mực mới trong điều trị bệnh Alzheimer.
Theo cảnh báo của FDA, việc sử dụng Donanemab có thể gây ra các bất thường về hình ảnh liên quan đến amyloid (ARIA), bao gồm phù não và các tình trạng khác. Các tác dụng phụ thường gặp còn bao gồm đau đầu và phản ứng tại chỗ tiêm. Bất chấp những rủi ro này, các thử nghiệm lâm sàng cho thấy hầu hết bệnh nhân sử dụng donanemab đều có thể dung nạp điều trị và đạt được lợi ích lâu dài.
Trong các thử nghiệm ở Giai đoạn 2 và Giai đoạn 3, liều lượng và tần suất dùng donanemab đã tăng lên. Vào năm 2023, dữ liệu liên quan cho thấy Donanemab có thể làm giảm 35% sự tiến triển của bệnh Alzheimer. Kết quả này đã mang lại cho nhiều nhà nghiên cứu và bệnh nhân niềm hy vọng về các phương pháp điều trị trong tương lai.
Nếu liệu pháp này tiếp tục cho thấy kết quả làm giảm sự tiến triển của bệnh thì việc sử dụng nó trên toàn thế giới có thể là một bước đột phá lớn.
Theo báo cáo, giá điều trị hàng năm của Donanemab là khoảng 32.000 USD, gây áp lực tài chính đáng kể cho cả bệnh nhân và hệ thống y tế. Vì loại thuốc này đã được chấp thuận sử dụng ở Anh và các quốc gia khác nên vẫn còn phải xem thị trường phản ứng thế nào với Donanemab. Tuy nhiên, liệu phương pháp điều trị này có thể làm chậm bệnh ở bệnh nhân trong các ứng dụng thực tế hay không vẫn là một chủ đề quan trọng cho nghiên cứu trong tương lai.
Trong bối cảnh này, sự thành công của Donanemab dường như đã mở ra một cánh cửa mới cho việc điều trị bệnh Alzheimer. Liệu nó có trở thành thuốc giải độc để điều trị căn bệnh này hay không vẫn đáng để chúng ta xem xét.