在临床研究中,衡量治疗效果的最小临床重要差异(MCID)或最小重要差异(MID)已成为一道不可或缺的指标。这些方法的主要目的是帮助研究者及临床医生了解治疗效果的实际意义,让患者体验到变化的真实价值。
最小重要差异的概念在于,它提供了一个患者可感知的重要变化的基准,这使得它在昨天或今天的临床决策中皆扮演着关键角色。过去,研究者们过于依赖统计显著性,这导致一些临床重要的结果被忽视。然后,MID 的出现,让患者的回馈变得尤为重要。
在测定 MID 的方法上,主要可分为三大类:分布基准、锚点法和德尔菲方法。
这类方法依赖于资料的统计变异性,如标准差、标准误差和效应量。采用比如说一半标准差的基准,可以有效判断患者的改善是否达到了临床重要的差异。
如同一名研究者所言,对于最小重要差异的测定,"没有统一且完美的方法,而有的只是根据具体情境而变化的途径”。
锚点法则是将变化分数与一个参考点相比较,此参考点可以是患者自身的经验。例如,在治疗过程中询问患者:‘您认为治疗改善了您的情况吗? ’这样的问题起到了重要的参考作用。
患者的回答从“是”或“否”能延伸到多个选项,这为 MID 的计算提供了可行性与灵活性。
德尔菲方法是透过专家小组达成对 MID 的共识。专家们会根据试验结果提供他们对 MID 的估算,并通过反覆的回馈和修正,最终达成一致意见。
虽然以上的方法各有其独特之处,但都存在一定的短板。例如,锚点法对于大多数患者改善的情况不太适用,因为这样会导致不足以识别出实际的临床差异。而透过分布基准法计算出来的 MID,则可能受到肌理、过滤的影响,结果不够精确。
尽管 MID 的测定方法有着不同的观点与垃铺,许多医疗专家仍持怀疑态度,特别是对于基于统计显著性的分析法存在着许多质疑。在面对不同疾病和测量工具时,MID 的数值也会有所变动。
如一名专家所言:“MID 的定义依赖于具体的情境和工具,因此没有一个放之四海而皆准的解释。”
在我们的医疗改革进程中,如何在 MID 的测定方法中找到最适合的方式,而不仅是依赖于数据的统计意义,将是未来医学研究的一个重要课题。你认为在进一步的医疗实践中,运用这些方法是否能够促进患者福祉的提升呢?