随着全球各地面临各种疾病的挑战,药品的研发速度愈加重要。而美国食品药品监督管理局(FDA)的优先审查凭证计画,正是在这样的背景下应运而生,以加速那些有望对疾病治疗产生重大影响药物的审查过程。
优先审查凭证是一种激励措施,旨在鼓励制药公司研发针对有限获利潜力的疾病的治疗方案。
根据FDA的规定,若药物被认定能够显著改善安全性或有效性,便能申请优先审查。而这些优先审查凭证主要针对被忽视的热带疾病、罕见的儿童疾病,以及应对恐怖主义的医疗应急措施。
在美国,每一种上市的药物都必须经过详细的FDA审查流程。自1992年《处方药用户费法案》推动以来,FDA设立了标准审查和优先审查两种审查时限。与标准审查的★十个月★相比,优先审查的目标是六个月内完成审查。
优先审查状态的申请必须由药厂提出,而FDA会在收到申请后的45天内决定是否授予优先审查资格。
优先审查凭证计画最初在2007年成立,针对忽视的热带疾病。 2012年,该计画扩展至罕见儿童疾病。 2016年,更加入了医疗应急措施的范畴。
这种计画的初衷在于鼓励制药公司研发那些传统上利润不高的治疗方案,并通过凭证的出售为公司提供资金以回补研究开支。而该凭证的价值也在不断上升,市场上已经出现数百万的交易案例。
截至2017年,已有十四个优先审查凭证被授予,其中包括针对热带疾病的四个与针对罕见儿童疾病的十个。该凭证可转让并可以销售,为药品开发商创造了额外的经济价值。
优先审查凭证的市场价值可达5,000万至3.5亿美元不等,这促使许多公司积极争取这一资源。
使用凭证的公司需要支付额外的费用,以确保FDA能够回收加速审查带来的成本。在2018财年,这一费用为280万美元。自此以后,优先审查凭证的使用模型持续演变,并不时受到政策变化的影响。
即使优先审查凭证为新药研发带来了迅速的市场进入时间,但其仍然面临着一些批评声音,包括可能对FDA的资源造成压力,或是过高的市场获利预期,导致不必要的市场扭曲。
批评者指出,尽管优先审查凭证鼓励创新,但却可能未能解决获得已有疗法的可及性问题。
关于优先审查凭证的整体效用,许多专家和学者仍在探讨。有观点认为,虽然政策的初衷良好,但能否真正满足全球疾病紧急需求还需要进一步验证和调整。
随着全球对健康的关注不断增加,优先审查凭证和其他类似计画的未来发展会对药物研发和疾病治理策略起到什么样的作用?