在臨床研究中,衡量治療效果的最小臨床重要差異(MCID)或最小重要差異(MID)已成為一道不可或缺的指標。這些方法的主要目的是幫助研究者及臨床醫生了解治療效果的實際意義,讓患者體驗到變化的真實價值。
最小重要差異的概念在於,它提供了一個患者可感知的重要變化的基準,這使得它在昨天或今天的臨床決策中皆扮演著關鍵角色。過去,研究者們過於依賴統計顯著性,這導致一些臨床重要的結果被忽視。然後,MID 的出現,讓患者的回饋變得尤為重要。
在測定 MID 的方法上,主要可分為三大類:分佈基準、錨點法和德爾菲方法。
這類方法依賴於資料的統計變異性,如標準差、標準誤差和效應量。採用比如說一半標準差的基準,可以有效判斷患者的改善是否達到了臨床重要的差異。
如同一名研究者所言,對於最小重要差異的測定,"沒有統一且完美的方法,而有的只是根據具體情境而變化的途徑”。
錨點法則是將變化分數與一個參考點相比較,此參考點可以是患者自身的經驗。例如,在治療過程中詢問患者:‘您認為治療改善了您的情況嗎?’這樣的問題起到了重要的參考作用。
患者的回答從“是”或“否”能延伸到多個選項,這為 MID 的計算提供了可行性與靈活性。
德爾菲方法是透過專家小組達成對 MID 的共識。專家們會根據試驗結果提供他們對 MID 的估算,並通過反覆的回饋和修正,最終達成一致意見。
雖然以上的方法各有其獨特之處,但都存在一定的短板。例如,錨點法對於大多數患者改善的情況不太適用,因為這樣會導致不足以識別出實際的臨床差異。而透過分佈基準法計算出來的 MID,則可能受到肌理、過濾的影響,結果不夠精確。
儘管 MID 的測定方法有著不同的觀點與垃鋪,許多醫療專家仍持懷疑態度,特別是對於基於統計顯著性的分析法存在著許多質疑。在面對不同疾病和測量工具時,MID 的數值也會有所變動。
如一名專家所言:“MID 的定義依賴於具體的情境和工具,因此沒有一個放之四海而皆準的解釋。”
在我們的醫療改革進程中,如何在 MID 的測定方法中找到最適合的方式,而不僅是依賴於數據的統計意義,將是未來醫學研究的一個重要課題。你認為在進一步的醫療實踐中,運用這些方法是否能夠促進患者福祉的提升呢?