Trong cuộc chiến chống lại bệnh ung thư, cộng đồng y tế không ngừng tìm kiếm các công nghệ và liệu pháp tiên tiến để cải thiện kết quả điều trị. Trastuzumab emtansine (tên thương mại là Kadcyla), là liệu pháp kết hợp thuốc kháng thể, đang dần thay đổi phương pháp điều trị ung thư vú dương tính với HER2. Liệu pháp này hoạt động như thế nào? Tại sao phương pháp này có thể cải thiện đáng kể khả năng sống sót so với phương pháp điều trị truyền thống?
Trastuzumab emtansine kết hợp kháng thể đơn dòng ở người trastuzumab với thuốc chống ung thư DM1 để nhắm mục tiêu cụ thể vào các tế bào ung thư biểu hiện quá mức thụ thể HER2.
Trastuzumab đơn lẻ có thể ức chế sự phát triển của tế bào ung thư bằng cách liên kết với thụ thể HER2, trong khi trastuzumab emtansine tiếp tục xâm nhập vào tế bào ung thư thông qua nội bào trung gian thụ thể. Khi vào bên trong tế bào, thuốc bị phân hủy trong lysosome, giải phóng DM1, một loại độc tố tế bào ức chế sự phân chia tế bào bằng cách liên kết với các vi ống, cuối cùng dẫn đến chết tế bào.
Kết quả nghiên cứu cho thấy thời gian sống không tiến triển trung bình của bệnh nhân được điều trị bằng Trastuzumab emtansine đạt 9,6 tháng, tốt hơn đáng kể so với 6,4 tháng ở nhóm đối chứng.
Mặc dù Trastuzumab emtansine cho thấy hiệu quả tốt nhưng một loạt tác dụng phụ không thể tránh khỏi đã xảy ra trong các thử nghiệm lâm sàng. Các triệu chứng phổ biến nhất bao gồm mệt mỏi, buồn nôn, đau cơ xương và giảm tiểu cầu. Trong thử nghiệm EMILIA, chỉ có 43% bệnh nhân sử dụng trastuzumab emtansine gặp phải phản ứng độc hại nghiêm trọng, tương đối tốt so với nhóm đối chứng.
Cảnh báo trong hộp của trastuzumab emtansine nêu bật những nguy cơ gây tổn thương gan, tổn thương tim và gây hại cho phụ nữ mang thai.
Là liệu pháp kết hợp thuốc kháng thể, cấu trúc hóa học của trastuzumab emtansine chứa trastuzumab và nhiều phân tử DM1. Liên kết này tạo ra cầu nối hóa học giữa kháng thể và thuốc, cho phép chúng đưa độc tố chính xác đến tế bào ung thư.
Bối cảnh lịch sửNăm 2013, trastuzumab emtansine đã được chấp thuận tại Hoa Kỳ để điều trị cho những bệnh nhân ung thư vú di căn HER2 dương tính đã từng được điều trị bằng trastuzumab và taxane. Liệu pháp này đã được đẩy nhanh quá trình phê duyệt theo chương trình đánh giá ưu tiên của FDA Hoa Kỳ, chứng minh tầm quan trọng về mặt lâm sàng của nó.
Mặc dù Trastuzumab emtansine đã cho thấy hiệu quả tốt nhưng giá của nó cũng gây ra nhiều tranh cãi. Tại Anh, NICE không khuyến nghị sử dụng loại thuốc này vì không thể đạt được thỏa thuận về mức giá hợp lý. Tuy nhiên, với thỏa thuận đạt được giữa hai bên, loại thuốc này đã quay trở lại hệ thống y tế thành công vào năm 2017.
Khi nghiên cứu tiếp tục được đào sâu hơn, Trastuzumab emtansine vẫn có tiềm năng tiếp tục phát triển theo hai hướng chính. Một mặt, nhiều thử nghiệm lâm sàng hơn có thể được tiến hành trong tương lai để đánh giá sâu hơn việc sử dụng thuốc này trong điều trị ban đầu; mặt khác, các phối hợp thuốc tối ưu hơn có thể mang lại hiệu quả điều trị tốt hơn.
Trong cuộc chiến chống lại căn bệnh ung thư này, tầm quan trọng của Trastuzumab emtansine không thể bị bỏ qua. Khi nhìn lại tiến trình nghiên cứu trong những năm qua, chúng ta có thể mong đợi rằng trong tương lai sẽ có một liệu pháp đột phá như Trastuzumab emtansine để giúp nhiều bệnh nhân thoát khỏi bóng ma ung thư hơn không?