Katja Matthias

Evidence-based decision-making for diagnostic and therapeutic methods: the changing landscape of assessment approaches in Germany

This article examines the current status and most important changes over time to the legislative framework on the health technology assessment-informed decision-making process on diagnostic and therapeutic ‘methods’ in Germany. The relevant information was obtained through documentary analysis covering the period 1990 to 2017. The findings show that, even if the outpatient care sector appears to be much more regulated than the inpatient sector (based on a strict separation of the two care settings), developments in Germany have led to a more tightened assessment framework, making the use of evidence a firm component in the decision-making process. Nevertheless, a comprehensive approach for a systematic assessment of diagnostic and therapeutic ‘methods’ still does not exist. Readjustments of current regulations in Germany, such as the existing ‘Verbotsvorbehalt’ (i.e. provision of a diagnostic and therapeutic ‘method’ possible unless actively delisted) in the inpatient care setting, as well as further developments at the European level are needed in order to create a system that ensures early access to innovation under controlled study conditions.

Evidenz von Volume-Outcome-Beziehungen und Mindestmengen: Diskussion in der aktuellen Literatur

Alle Autorinnen sind in der Abteilung Fachberatung Medizin der Geschäftsstelle des Gemeinsamen Bundesausschusses (G-BA) beschäftigt Mindestmengen-Regelungen gehen davon aus, dass es medizinische Leistungen gibt, bei denen die Qualität des Behandlungsergebnisses von der Menge der erbrachten Leistung abhängt. Für einen Vortrag auf der 5. Qualitätssicherungskonferenz des Gemeinsamen Bundesausschusses (G-BA) am 14. Oktober 2013 wurde eine Recherche nach aktuellen systematischen Reviews zur Thematik Mindestmengen durchgeführt. Mit besonderem Fokus auf den Outcome Mortalität werden im Artikel die Ergebnisse der KrankenhausVolume-Outcome-Beziehung beispielhaft betrachtet und die in den Reviews aufgetretenen generellen Problembereiche thematisiert sowie der Aspekt der verfügbaren und notwendigen Evidenz bei der Festlegung von Mindestmengen aufgegriffen.

Studien bei seltenen Erkrankungen: Eine deskriptive Analyse abgeschlossener Orphan Drug Bewertungen im Gemeinsamen Bundesausschuss

Der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) führt für alle neu zugelassenen Arzneimittel eine (Zusatz)Nutzenbewertung durch (vgl. § 35a SGB V). Für Arzneimittel zur Behandlung seltener Erkrankungen (sogenannte Orphan Drugs [OD]) gelten einige Sonderregeln. Anhand öffentlich zugänglicher Dokumente auf der Homepage des G-BA sowie der Fachinformationen erfolgte eine deskriptive Analyse der von September 2011 bis Juni 2016 abgeschlossenen OD Verfahren. Die Datenextraktion umfasste dabei u. a. den Studientyp der zulassungsbegründenden Studie, den primären Endpunkt und die Einschätzung dessen Patientenrelevanz, die in der Nutzenbewertung festgestellte Nutzenkategorie (nicht quantifizierbar, gering, beträchtlich, erheblich) sowie die Erfassung der Lebensqualität. Insgesamt wurden 36 Verfahren (47 Anwendungsgebiete [AWG]) analysiert. Auf Verfahrensebene dienten 16 der bewerteten ODs der Behandlung von onkologischen Erkrankungen, 11 der Therapie von Stoffwechselkrankheiten, und 9 der Behandlung von sonstigen Erkrankungen. Bei ca. 83% der Verfahren (70% der AWG) lag mind. eine randomisiert kontrollierte Studie vor. Bei 26 Verfahren (29 AWG) bewertete der G-BA den primären Endpunkt der Zulassungsstudie als nicht patientenrelevant. 64% der OD Zulassungsstudien enthielten Ergebnisse zur Lebensqualität. Daten zu diesen Endpunkten lagen häufig jedoch eingeschränkt vor. Bei 19 OD Verfahren wurde das Ausmaß des Zusatznutzen vom G-BA als nicht quantifizierbar, bei 14 Verfahren als gering und bei einem Verfahren als beträchtlich eingestuft. Bei 2 weiteren Verfahren wurden jeweils 2 Subgruppen unterschieden. In dem ersten Verfahren wurden jeweils ein geringer und ein beträchtlicher Zusatznutzen und in dem zweiten Verfahren wurden ein geringer und ein nicht quantifizierbarer Zusatznutzen festgestellt. Nach den bisherigen Erfahrungen mit der wertung von OD im G-BA zeigt sich, dass für 70% der zugelassenen Anwendungsgebiete Daten aus RCTs vorliegen, d. h. dass ein randomisiertes Studiendesign auch bei seltenen Erkrankungen möglich ist. Bei unzureichender Evidenzlage, v. a. wenn keine RCTs durchgeführt wurden, resultiert oftmals eine Befristung des Beschlusses. Unterschiedliche Auffassungen bestehen derzeit noch bei der Einschätzung der Patientenrelevanz einer Reihe von primären Endpunkten. Daten zu Lebensqualitäts-Endpunkten müssen besser berichtet werden, damit ein Einbezug zur Bestimmung des Zusatznutzens möglich wird.

GRADE-Leitlinien: 10. Den Ressourcenverbrauch berücksichtigen und die Qualität ökonomischer Evidenz bewerten ☆

In this article we describe how to include considerations about resource utilisation when making recommendations according to the GRADE approach. We focus on challenges with rating the confidence in effect estimates (quality of evidence) and incorporating resource use into evidence profiles and Summary of Findings (SoF) tables. GRADE recommends that important differences in resource use between alternative management strategies should be included along with other important outcomes in the evidence profile and SoF table. Key steps in considering resources in making recommendations with GRADE are the identification of items of resource use that may differ between alternative management strategies and that are potentially important to decision-makers, finding evidence for the differences in resource use, making judgements regarding confidence in effect estimates using the same criteria used for health outcomes, and valuing the resource use in terms of costs for the specific setting for which recommendations are being made.

Entscheidungen des Gemeinsamen Bundesausschusses zu Früherkennungsuntersuchungen – methodische Analyse der Beschlüsse im Zeitraum 2000 bis 2009

Der medizinische Nutzen stellt im Rahmen der evidenzbasierten Vorgehensweise des Gemeinsamen Bundesausschusses (G-BA) das entscheidende Kriterium fur den Einschluss einer neuen Untersuchungs- oder Behandlungsmethode in den Leistungskatalog der Gesetzlichen Krankenkasse dar. Mit dem Ziel einer methodischen Aufarbeitung der vom G-BA getroffenen Entscheidungen zu Masnahmen der Fruherkennung erfolgte eine Analyse der Beschlusse im Zeitraum vom 1.1.2000 bis 31.12.2009. In diesem Zeitraum hat der G-BA 14 Fruherkennungsmasnahmen abschliesend beraten. Die Beratungen fuhrten bei 8 beantragten Methoden zu einer Aufnahme, bei 5 zu einer Ablehnung und in einem Fall zu einer Veranderung des Verfahrens. Fur 7 der Methoden lagen ausreichende Informationen uber die der Nutzenbewertung zugrunde gelegten Studien vor. Von den 4 eingeschlossen Screeningverfahren wurden 2 aufgrund von Screeningstudien mit positivem Ergebnis und eines auf der Basis von Fallserien positiv bewertet. Fur das vierte Verfahren wurde die Fragestellung in 3 Unterfragestellungen zerlegt. Obwohl fur alle Verfahren die Nutzenbewertung auf der Basis der wissenschaftlichen Literatur durchgefuhrt wurde, waren die Bewertungsmasstabe uneinheitlich. Eine Uberarbeitung der Verfahrensordnung des G-BAs fur die Nutzenbewertung von Fruherkennungsverfahren ist wunschenswert.