T Merk

Endobronchial tumor debulking with a flexible cryoprobe for immediate treatment of malignant stenosis

OBJECTIVE In addition to use of a laser, argon plasma coagulation, electrocautery, or coring with a rigid bronchoscope, tumor debulking with a flexible cryoprobe is used for therapeutic bronchoscopy with an immediate effect for endobronchial pathologies. We performed this analysis to determine the usefulness, efficacy, and safety of the flexible cryorecanalization in a large population under routine conditions. METHODS We identified 225 bronchoscopic interventions that were done as cryorecanalization with a flexible cryoprobe. All patients had symptomatic airway stenosis. We determined the endoscopic success rate and safety (bleeding and perforation) of the procedure. RESULTS Successful cryorecanalization was achieved in 205 (91.1%) of 225 patients. The flexible cryoprobe was used with all patients, in most patients in combination with flexible bronchoscopy and only in a minority (n = 31, 13.8%) in combination with a rigid bronchoscope. Additional interventional techniques used were endobronchial stents (n = 11, 4.9%) and argon plasma coagulation (n = 37, 16.4%). Mild bleeding (if ice-cold NaCl or epinephrine solution was necessary) occurred in 9 (4.0%) patients, moderate bleeding (if argon plasma coagulation or a bronchus blocker was required) occurred in 18 (8.0%) patients, and severe bleeding (events with hemodynamic instability) never occurred. CONCLUSIONS Cryorecanalization with the flexible cryoprobe for treatment of symptomatic endobronchial tumor stenosis is a safe technique with a high success rate and immediate treatment effect.

Therapy of exophytic bronchial tumorous stenosis by flexible cryoprobe

To the Editors: We read with interest the article by Vergnon et al. 1 in the European Respiratory Journal , about the place of cryotherapy, brachytherapy and photodynamic therapy in the therapeutic bronchoscopy of lung cancers. The article describes indications and limitations of cryotherapy. In the opinion of Vergnon et al. 1, the effect of cryotherapy is delayed and is, therefore, not useful for the immediate debulking of an obstructive endoluminal bronchial tumour. For these cases, Vergnon et al. 1 advise coring of the tumour with the rigid bronchoscope and subsequent laser therapy or electrocautery. The indication for cryotherapy in this setting is seen as a treatment option for any remaining infiltrative parts of the tumour into the bronchial wall, but not as a …

[Enzyme replacement therapy in Pompe's disease].

ZusammenfassungHintergrund:Der Morbus Pompe (Glykogenose Typ II) ist eine seltene generalisierte lysosomale Speicherkrankheit aufgrund eines Mangels der sauren α-1,4-Glucosidase (saure Maltase). Die infantile Verlaufsform geht mit einer schweren Myopathie und Kardiomegalie einher und führt unbehandelt in den ersten 2 Lebensjahren zum Tod. Der juvenile Typ verläuft etwas milder, eine kardiale Beteiligung findet sich mit zunehmendem Lebensalter seltener. Bei der adulten Form findet sich zumeist eine progrediente, proximal und an den Beinen betonte Myopathie. Beeinträchtigungen der Atemmuskulatur im Verlauf sind häufig. Seit kurzem steht mit dem Präparat Myozyme™ eine intravenöse Enzymersatztherapie zur Verfügung. Es gibt bislang aber nur wenige Daten über die Behandlung der adulten Form des Morbus Pompe.Fallbeschreibung:Eine 67-jährige Patientin mit bekanntem Morbus Pompe und schwerster Beeinträchtigung der Atemmuskulatur wurde wiederholt wegen einer schweren respiratorischen Insuffizienz als Notfall stationär aufgenommen. Bereits wenige Wochen nach Beginn einer Enzymersatztherapie mit Myozyme™ besserte sich die respiratorische Situation deutlich. Nach 7-monatiger Enzymersatztherapie konnten nahezu normale Blutgase gemessen werden.Schlussfolgerung:Kommt es im Erwachsenenalter zu einer langsam progredienten Muskelschwäche der Beckengürtel- und Oberschenkelmuskulatur mit oder ohne Entwicklung einer respiratorischen Insuffizienz durch Befall der Atemmuskulatur, so sollte auch an die Glykogenose Typ II gedacht werden. Neben supportiven Therapiemaßnahmen steht mit dem Enzymersatzpräparat Myozyme™ auch im Erwachsenenalter erstmals ein vielversprechender Therapieansatz zur Verfügung.AbstractBackground:Pompes disease, a rare, inherited deficiency of the enzyme α-1,4-glucosidase (GAA), is a lysosomal storage disorder. Early-onset (infantile) Pompes disease is associated with cardiomegaly and severe myopathy and, if left untreated, will inevitably lead to death within the first 2 years of life. In juvenile Pompes disease, progression of the disease is generally slower and involvement of the myocardium is less likely with onset at a later age. The adult form of Pompes disease is frequently associated with a progressive proximal myopathy which is more marked in the lower limbs. Involvement of the respiratory system is common. A new treatment with intravenous enzyme replacement (Myozyme™) is now available. At present, there is only limited data available regarding its efficacy in the treatment of the adult form of Pompes disease.Case Report:A 67-year-old lady with Pompes disease and known severe respiratory compromise due to involvement of the respiratory muscles had had recurrent emergency admissions with respiratory failure. After only a few weeks of treatment with intravenous enzyme replacement with Myozyme™, significant improvement in her respiratory function was noticed. Following a total length of treatment of 7 months, her arterial blood gas results on room air had almost returned to normal.Conclusion:A glycogen storage disorder (type II) should be excluded in all adult patients with a slowly progressive weakness involving pelvic and thigh muscles even when respiratory involvement is not present. In addition to supportive treatment, a new enzyme replacement therapy for patients with late-onset disease has now become available which shows promising results.

Schwere chronische respiratorische Insuffizienz bei adulter Glykogenose Typ II (Morbus Pompe)

ZusammenfassungHintergrund:Der Morbus Pompe (Glykogenose Typ II) ist eine seltene generalisierte lysosomale Speicherkrankheit aufgrund eines Mangels der sauren α-1,4-Glucosidase (saure Maltase). Die infantile Verlaufsform geht mit einer schweren Myopathie und Kardiomegalie einher und führt unbehandelt in den ersten 2 Lebensjahren zum Tod. Der juvenile Typ verläuft etwas milder, eine kardiale Beteiligung findet sich mit zunehmendem Lebensalter seltener. Bei der adulten Form findet sich zumeist eine progrediente, proximal und an den Beinen betonte Myopathie. Beeinträchtigungen der Atemmuskulatur im Verlauf sind häufig. Seit kurzem steht mit dem Präparat Myozyme™ eine intravenöse Enzymersatztherapie zur Verfügung. Es gibt bislang aber nur wenige Daten über die Behandlung der adulten Form des Morbus Pompe.Fallbeschreibung:Eine 67-jährige Patientin mit bekanntem Morbus Pompe und schwerster Beeinträchtigung der Atemmuskulatur wurde wiederholt wegen einer schweren respiratorischen Insuffizienz als Notfall stationär aufgenommen. Bereits wenige Wochen nach Beginn einer Enzymersatztherapie mit Myozyme™ besserte sich die respiratorische Situation deutlich. Nach 7-monatiger Enzymersatztherapie konnten nahezu normale Blutgase gemessen werden.Schlussfolgerung:Kommt es im Erwachsenenalter zu einer langsam progredienten Muskelschwäche der Beckengürtel- und Oberschenkelmuskulatur mit oder ohne Entwicklung einer respiratorischen Insuffizienz durch Befall der Atemmuskulatur, so sollte auch an die Glykogenose Typ II gedacht werden. Neben supportiven Therapiemaßnahmen steht mit dem Enzymersatzpräparat Myozyme™ auch im Erwachsenenalter erstmals ein vielversprechender Therapieansatz zur Verfügung.AbstractBackground:Pompes disease, a rare, inherited deficiency of the enzyme α-1,4-glucosidase (GAA), is a lysosomal storage disorder. Early-onset (infantile) Pompes disease is associated with cardiomegaly and severe myopathy and, if left untreated, will inevitably lead to death within the first 2 years of life. In juvenile Pompes disease, progression of the disease is generally slower and involvement of the myocardium is less likely with onset at a later age. The adult form of Pompes disease is frequently associated with a progressive proximal myopathy which is more marked in the lower limbs. Involvement of the respiratory system is common. A new treatment with intravenous enzyme replacement (Myozyme™) is now available. At present, there is only limited data available regarding its efficacy in the treatment of the adult form of Pompes disease.Case Report:A 67-year-old lady with Pompes disease and known severe respiratory compromise due to involvement of the respiratory muscles had had recurrent emergency admissions with respiratory failure. After only a few weeks of treatment with intravenous enzyme replacement with Myozyme™, significant improvement in her respiratory function was noticed. Following a total length of treatment of 7 months, her arterial blood gas results on room air had almost returned to normal.Conclusion:A glycogen storage disorder (type II) should be excluded in all adult patients with a slowly progressive weakness involving pelvic and thigh muscles even when respiratory involvement is not present. In addition to supportive treatment, a new enzyme replacement therapy for patients with late-onset disease has now become available which shows promising results.

Schwere chronische respiratorische Insuffizienz bei adulter Glykogenose Typ II (Morbus Pompe)@@@Enzyme Replacement Therapy in Pompe's Disease: Erfolgreiche Therapie mittels Enzymersatz

ZusammenfassungHintergrund:Der Morbus Pompe (Glykogenose Typ II) ist eine seltene generalisierte lysosomale Speicherkrankheit aufgrund eines Mangels der sauren α-1,4-Glucosidase (saure Maltase). Die infantile Verlaufsform geht mit einer schweren Myopathie und Kardiomegalie einher und führt unbehandelt in den ersten 2 Lebensjahren zum Tod. Der juvenile Typ verläuft etwas milder, eine kardiale Beteiligung findet sich mit zunehmendem Lebensalter seltener. Bei der adulten Form findet sich zumeist eine progrediente, proximal und an den Beinen betonte Myopathie. Beeinträchtigungen der Atemmuskulatur im Verlauf sind häufig. Seit kurzem steht mit dem Präparat Myozyme™ eine intravenöse Enzymersatztherapie zur Verfügung. Es gibt bislang aber nur wenige Daten über die Behandlung der adulten Form des Morbus Pompe.Fallbeschreibung:Eine 67-jährige Patientin mit bekanntem Morbus Pompe und schwerster Beeinträchtigung der Atemmuskulatur wurde wiederholt wegen einer schweren respiratorischen Insuffizienz als Notfall stationär aufgenommen. Bereits wenige Wochen nach Beginn einer Enzymersatztherapie mit Myozyme™ besserte sich die respiratorische Situation deutlich. Nach 7-monatiger Enzymersatztherapie konnten nahezu normale Blutgase gemessen werden.Schlussfolgerung:Kommt es im Erwachsenenalter zu einer langsam progredienten Muskelschwäche der Beckengürtel- und Oberschenkelmuskulatur mit oder ohne Entwicklung einer respiratorischen Insuffizienz durch Befall der Atemmuskulatur, so sollte auch an die Glykogenose Typ II gedacht werden. Neben supportiven Therapiemaßnahmen steht mit dem Enzymersatzpräparat Myozyme™ auch im Erwachsenenalter erstmals ein vielversprechender Therapieansatz zur Verfügung.AbstractBackground:Pompes disease, a rare, inherited deficiency of the enzyme α-1,4-glucosidase (GAA), is a lysosomal storage disorder. Early-onset (infantile) Pompes disease is associated with cardiomegaly and severe myopathy and, if left untreated, will inevitably lead to death within the first 2 years of life. In juvenile Pompes disease, progression of the disease is generally slower and involvement of the myocardium is less likely with onset at a later age. The adult form of Pompes disease is frequently associated with a progressive proximal myopathy which is more marked in the lower limbs. Involvement of the respiratory system is common. A new treatment with intravenous enzyme replacement (Myozyme™) is now available. At present, there is only limited data available regarding its efficacy in the treatment of the adult form of Pompes disease.Case Report:A 67-year-old lady with Pompes disease and known severe respiratory compromise due to involvement of the respiratory muscles had had recurrent emergency admissions with respiratory failure. After only a few weeks of treatment with intravenous enzyme replacement with Myozyme™, significant improvement in her respiratory function was noticed. Following a total length of treatment of 7 months, her arterial blood gas results on room air had almost returned to normal.Conclusion:A glycogen storage disorder (type II) should be excluded in all adult patients with a slowly progressive weakness involving pelvic and thigh muscles even when respiratory involvement is not present. In addition to supportive treatment, a new enzyme replacement therapy for patients with late-onset disease has now become available which shows promising results.