Language
Country/Area
No result found
Please try again with a different
query
"Never
Stop
Questioning"
Медицинский прорыв: как генная терапия меняет судьбу пациентов с β-талассемией?
<р>
β-талассемия — наследственное заболевание крови, вызванное снижением или отсутствием синтеза β-глобулина, что приводит к различным симптомам: от тяжелой анемии до отсутствия явных симптомов. Глобальный годовой показатель заболеваемости составляет приблизительно 1 случай на 100 000 человек. Это заболевание поражает миллионы людей по всему миру, многим пациентам требуются регулярные переливания крови для поддержания адекватного уровня гемоглобина, а возникающая в результате перегрузка железом повышает риск возникновения проблем со здоровьем.
<р> При бета-талассемии тяжесть заболевания зависит от характера мутации гена. Существует три основные формы β-талассемии: малая β-талассемия, промежуточная β-талассемия и большая β-талассемия. В тяжелых случаях симптомы тяжелой анемии обычно развиваются вскоре после рождения, тогда как легкие случаи часто трудно обнаружить из-за незначительных изменений в крови. Следовательно, эти различные типы заболеваний требуют разного лечения и сопряжены с разными рисками для здоровья. <р> В связи со сложностью заболевания для постановки окончательного диагноза часто требуется проведение адекватного генетического тестирования, позволяющего понять, какие варианты влияют на здоровье пациента. С развитием технологий генная терапия β-талассемии постепенно дала новые надежды. Основная идея генной терапии — решить проблему синтеза гемоглобина из источника путем исправления патогенных мутаций.У пациентов с β-талассемией организм не способен вырабатывать новые цепи β-глобина, что приводит к недостаточной выработке гемоглобина у взрослых.
<р> В июне 2022 года федеральная консультативная группа США рекомендовала Управлению по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) одобрить генную терапию под названием Zynteglo, разработанную компанией Bluebird Bio, за плату в размере до 2,8 млн долларов США. Эта терапия знаменует собой важную веху в развитии Генная терапия. Прогресс коммерциализации методов лечения. Мало того, с развитием технологии CRISPR компании Vertex Pharmaceuticals и CRISPR Therapeutics также запустили терапию редактирования генов Exagamglogene autotemcel. Данная терапия использует для модификации собственные гемопоэтические стволовые клетки пациента и показала значительную эффективность в лечении β-талассемии. <р> Однако продвижение этих вариантов лечения также сталкивается с рядом проблем, включая высокие требования к финансированию, приемлемость для пациентов и наличие медицинского страхования. Чтобы понять, может ли генная терапия стать спасением для пациентов с β-талассемией, необходимы дальнейшие клинические испытания и долгосрочные наблюдения.Ученые из Медицинского колледжа Вейла Корнелла разработали стратегию генной терапии, которая может лечить как бета-талассемию, так и серповидноклеточную анемию.
<р> Объективно говоря, многие пациенты с β-талассемией все еще проходят традиционные методы лечения, такие как переливание крови и хелатная терапия железом, в надежде уменьшить осложнения, вызванные перегрузкой железом. Тем не менее, появление генной терапии открывает новые возможности лечения и дает надежду этим пациентам. Благодаря глубоким исследованиям в области генетических технологий и поддержке соответствующей политики в будущем могут появиться новые варианты лечения β-талассемии. <р> Итак, для этих пациентов выбор наиболее подходящего плана лечения в рамках существующей медицинской системы стал новой проблемой?Сможет ли развитие генной терапии оставить бета-талассемию в прошлом?
Trending Knowledge
nan
В современном обществе, будь то мужчина или женщина, стремление к «совершенному» телу, кажется, становится все более и более распространенным. От социальных сетей до модной рекламы, определение изобр
Знаете ли вы, что бета-талассемия вызывает кризис «перегрузки железом» в организме?
Бета-талассемия — наследственное заболевание крови, главным образом вызванное снижением или отсутствием синтеза бета-цепей гемоглобина. Симптомы этого заболевания варьируются от тяжелой анемии до клин
очему некоторые люди рождаются без β-талассемии
β-талассемия — заболевание крови, обусловленное генетическими факторами, которое характеризуется снижением или отсутствием синтеза β-глобулинов в организме человека, что может приводить к различным кл
Загадочный ген бета-талассемии: как он влияет на нашу кровь?
Бета-талассемия, как наследственное заболевание крови, вызывает у пациентов во всем мире различные проблемы со здоровьем из-за ее влияния на синтез гема. Заболевание возникает в результате снижения ил