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治療髓樣甲狀腺癌的新希望：蛋白激酶抑制劑如何改變命運？
髓樣甲狀腺癌（Medullary Thyroid Carcinoma，簡稱MTC）是一種源自甲狀腺旁濾泡細胞（C細胞）的甲狀腺癌，這種細胞會產生降鈣素（calcitonin）。髓樣甲狀腺癌是所有甲狀腺癌中第三常見的類型，佔所有甲狀腺癌的約3%。據估算，髓樣甲狀腺癌有25%是遺傳性造成，通常與RET原癌基因的突變有關。這種疾病的特點是當MTC單獨發生時稱為散發性髓樣甲狀腺癌，而有家族史則稱為家族性髓樣甲狀腺癌。
症狀和徵兆
髓樣甲狀腺癌患者常見的臨床症狀是腹瀉，偶而會伴隨潮紅。在肝臟轉移的情況下，這些症狀可能成為疾病的首要表現。此外，由於降鈣素及相關肽的升高，患者可能還會經歷瘙癢等情況。MTC也可能出現甲狀腺結節和頸部淋巴結腫大。其擴散部位包括頸部的淋巴結、胸部中心的淋巴結、肝臟、肺部和骨骼。
遺傳學背景
RET原癌基因的突變位於第10號染色體，這會導致異常的受體酪氨酸激酶蛋白表現，該突變與幾乎所有的遺傳性髓樣甲狀腺癌有關。遺傳性髓樣甲狀腺癌的每一位患有該病的父母，其子女有50%的機率會繼承該突變。基因分析使得可以識別攜帶突變基因的子女；如果在早期發現，手術切除甲狀腺可取得治療效果。
治療方案的演變
傳統上，手術和放射療法是治療髓樣甲狀腺癌的主要手段。全甲狀腺切除術及雙側頸部清掃被認為是最佳的治療方式，特別是在早期沒有遠端轉移或廣泛淋巴結受累的情況下。然而，這類手術具有風險，包括喉嚨損傷、神經損傷，以及再手術的可能性：
“治療髓樣甲狀腺癌的第一步仍然是手術，但隨著最新藥物的出現，病人的旅程或許能獲得新的希望。”
蛋白激酶抑制劑的出現
近年來，蛋白激酶抑制劑在髓樣甲狀腺癌的治療上顯示出顯著的潛力。這些藥物透過阻斷腫瘤細胞的異常激酶蛋白，有效影響髓樣甲狀腺癌的發展。臨床試驗顯示，約10%-30%的患者對這類藥物產生反應：
“重要的是，儘管大多數反應者的腫瘤體積下降不到30%，但這些反應卻是持久的，持續超過三年。”
FDA批准的藥物
2011年，美國食品藥品監督管理局（FDA）首次批准了Vandetanib（商品名：Caprelsa）用於治療晚期髓樣甲狀腺癌。隨後在2012年，Cabozantinib（商品名：Cometriq）也獲得批准。Cabozantinib對於某些特定突變的患者尤其有效，能顯著延長生存期：
“對於帶有RET M918T突變的患者，Cabozantinib的療效顯著，生存期延長至約兩年。”
未來的前景
根據不同的來源，髓樣甲狀腺癌的五年生存率在80%-86%之間，但當癌症擴散到甲狀腺外，其預後與胺啡及乳腺癌相較較差。預後因子如術後降鈣素的翻倍時間被認為是預測疾病結果的重要指標。雖然目前的治療方案仍然存在挑戰，但新型的蛋白激酶抑制劑展現了改變病人命運的希望：
“隨著新療法的引進，我們該如何看待髓樣甲狀腺癌患者的未來？”
髓樣甲狀腺癌的治療正在經歷新的變革，隨著研究和臨床試驗的深入，未來或許將出現更加有效的治療方案。對於患者來說，這些新的治療選擇可能改變他們的生活品質和生存機會，但這也讓我們思考，如何能確保這些新療法能惠及更多的患者呢？
