Natalie Rodríguez Z

Utilidad del factor estimulador de colonias de granulocitos (G-CSF) en episodios de neutropenia febril de alto riesgo en niños con cáncer

Chemotherapy associated febrile neutropenia is an important cause of morbidity and mortality in pediatric patients with cancer. The use of granulocyte–colony stimulating factor (G-CSF) post chemotherapy decreases the risk of infectious complications but its efficacy during the febrile neutropenic episode remains controversial. Thirty five episodes of high-risk febrile neutropenia were randomized into two treatment arms, 18 received antibiotics and G-CSF (group A) and 17 received antibiotics only upon admission (group B). Both groups were comparable in terms of demographic and clinical characteristics. No significant differences between groups were found in duration of hospitalization (mean group A 7 vs group B 8 days), antibiotic treatment (mean 7 vs 8 days), fever (3 vs 2 days), nor of neutropenia (4 vs 3 days). One patient in group A died after RSV infection. Considering these results and a literature review, we propose that G-CSF should not be recommended in children during the course of their febrile neutropenic episode.

Síndrome hemofagocítico secundario en pediatría: Experiencia clínica en ocho casos

El Sindrome hemofagocitico secundario (SHS) es una entidad poco frecuente caracterizada por activacion macrofagica asociada a infecciones, inmunodeficiencias o neoplasia, pudiendo presentarse como un cuadro grave y de alta letalidad. El objetivo de este estudio es describir las caracteristicas clinicas de un grupo de pacientes con SHS y su evolucion en relacion a los tratamientos utilizados. Pacientes y Metodo: Analisis retrospectivo de 8 casos de SHS diagnosticados en 3 anos. Resultados: Edad promedio de 6 anos. Los diagnosticos de base fueron: Neoplasia (3), Artritis reumatoidea (2), Sindrome de Down (1) y 2 pacientes sin patologia asociada. En todos se asocio a infecciones, documentandose agente etiologico en 4 de ellos (adenovirus, Mycoplasma pneumoniae, Streptococo viridans y Pseudomona aeruginosa). Seis pacientes recibieron gammaglobulina EV y Metilprednisolona ademas de los antibioticos. Fallece 1 paciente. Comentario: La sospecha precoz del SHS y el inicio de tratamiento inmunomodulador se asociaron en esta serie a respuesta favorable y menor mortalidad

Trombocitosis en la edad pediátrica

El valor normal de plaquetas varia entre 150 000 y 450 000 x mm3. Se define trombocitosis como un recuento mayor de 600 000. Pueden ser primarias, por un trastorno mieloproliferativo o secundarias a un gran numero de patologias. Objetivos: conocer en nuestro medio la frecuencia de ambos tipos de trombocitosis, describir las patologias asociadas y relacionar la magnitud de la trombocitosis con los diferentes diagnosticos. Material y metodos: se analizaron 18 000 hemogramas realizados entre enero y diciembre de 1998, en el Hospital Roberto del Rio. Se evaluo sexo, recuento de plaquetas y leucocitos, hematocrito, hemoglobina, VCM, CHCM y diagnosticos. Resultados: se encontro trombocitosis en 584 examenes (3,24%). Se evaluaron 334 fichas, el 62% eran de sexo masculino. El 0,9% presento cifras de plaquetas > 1 000 000 x mm3 (dos casos fueron trombocitosis primarias: trombocitemia esencial y leucemia mieloide cronica y un caso de meningitis bacteriana). Las trombocitosis secundarias se asociaron a: infecciones (48,8%), principalmente respiratorias, deficiencia de hierro (18,6%) y dano tisular (12,6%). Conclusiones: la frecuencia de trombocitosis en ninos es baja. Cuando la trombocitosis es menor de 1 000 000 x mm3 debe sospecharse una etiologia secundaria

Leucemia linfoblástica aguda. Características al diagnóstico en 100 niños

Resumen Objetivo: El objetivo es comunicar los hallazgos al diagnostico en ninos con LLA, describiendo las formas de presentacion que permiten sospechar esta entidad. Pacientes y metodo: revision retrospectiva de las fichas clinicas de 100 ninos tratados en el Hospital Roberto del Rio entre enero 1992 y junio 1998. Resultados: 62% varones, incidencia peak entre 1-6 anos (60%). El tiempo medio antes del diagnostico fue 2,5 semanas. Los sintomas mas frecuentes son compromiso del estado general (81%), palidez (66%), fiebre (60%), dolor oseo (30%) y purpura (24%). Los hallazgos mas comunes en el examen fisico: hepatomegalia (71%), adenomegalia (71%), esplenomegalia (24%). El hemograma es siempre anormal con anemia (90%), trombocitopenia (72%), neutropenia (62%) y/o linfoblastos (67%). Muchos pacientes debutan con una mezcla de sindromes (anemico, febril, tumoral, dolor oseo) y solo 23 fueron monosintomaticos (todos con neutropenia). Conclusion: Una anamnesis y examen fisico detallados, junto a una adecuada interpretacion del hemograma, permiten al pediatra sospechar esta enfermedad, la que actualmente tiene alta probabilidad de curacion.

Sirolimus (rapamicina) en pacientes con hemangioendotelioma kaposiforme: Caso clínico

Introduccion: El hemangioendotelioma kaposiforme (HEK) es un tumor vascular poco frecuente, que se asocia a coagulopatia grave, conocida como fenomeno de Kasabach-Merritt (FKM). Puede ser letal en 20% de los casos. Se han descrito multiples tratamientos, pero a pesar de las complicaciones potencialmente severas que pueden presentar estos pacientes, no hay hasta ahora un protocolo unico. Existen experiencias internacionales, en modelos experimentales, con el uso de Sirolimus (SRL), macrolido, inhibidor de mTOR, con actividad antiangiogenica. Sin embargo, la experiencia de su uso en ninos en el tratamiento de anomalias vasculares como el HEK es limitada. Objetivo: Reportar la evolucion de dos pacientes con HEK y FKM tratados con SRL en centros oncologicos, despues de multiples fallas con otras terapias. Casos clinicos: Reportamos dos recien nacidos con HEK profundo asociado a FKM, refractarios a terapias habituales y que evolucionaron con complicaciones amenazantes de la vida, en quienes se inicio tratamiento con SRL. El uso de SRL permitio que los dos pacientes mostraran mejoria en su estado clinico, con normalizacion del recuento de plaquetas y de las pruebas de coagulacion, disminucion del tamano de la lesion, del dolor asociado, desaparicion del riesgo vital y sin efectos adversos. Conclusion: SRL parece ser efectivo y seguro en el tratamiento de HEK, representando una nueva opcion terapeutica, disponible en nuestro medio.

Leucemia linfoblástica aguda en pacientes portadores de síndrome de Down

Acute Lymphoblastic Leukemia in Children with Downs Syndrome Background: Children with Downs Syndrome (DS) present a higher incidence of Acute Lymphoblastic Leukemia (ALL) with more complications and shorter survival than healthy children. Objective: To describe clinical characteristics, laboratory and treatment results in patients with DS and ALL. Patients and Method: Retrospective analysis of 42 DS and ALL patients treated in three consecutive trials (1992,1996,2002) from the Pediatric National Cancer Program (PINDA). Clinical data, immunophenotype, cytogenetics and treatment results were analyzed. Results: There was no difference by age or gender, no patient presented LLA-T, t (9;22) o t (4;11). Of the 42 patients, 38 patients went into remission, 10 relapsed (26,3%), 11 died because of infection, none died from other toxicity. Survival at 5 years was 35 ± 9% (median of follow-up was 50 mo), similar for all protocols (p = 0,61). Conclusion: The group of patients with ALL and DS evaluated was not associated with classic treatment resistance factors. The relapse rate was not increased, if compared with non DS ALL patients; in this group the infections were the determinant factor for a lower survival. These patients can be treated with the current trials but they require a detailed infection care. (Key words: Down Syndrome, acute lymphoblastic leukaemia, chemotherapy). Rev Chil Pediatr 2012; 83 (1): 58-67

Mielodisplasia en Pacientes Pediátricos: Evaluación de Clasificaciones Actuales

Myelodysplasia in Pediatric Patients. Evaluation of Current Classifications Introduction: Myelodysplastic Syndrome (MDS) in pediatrics is a rare and difficult clinical picture to diagnose. Classifications currently in use do not always help in identifying risk factors for leukemic transformation in children. Objective: To evaluate the value of current classifications by simultaneously determining a) the frequency of MDS in a pediatric population b) applying CCC classification (category, cytopenias, cytogenetic) and Passmore score (risk score), and c) correlating with progression and evolution to leukemia. Methods: Medical records of 56 children with cytopenias who were registered at the Hemato- oncology Unit, Hospital Roberto del Rio, were retrospectively reviewed from July 2000 to December 2007. Results: 13 patients met MDS diagnostic criteria (7.3% of the total hematological malignancies population). According to CCC classification, de novo MDS, refractory cytopenias with dysplasia and abnormal karyotype were the most frequent features. All patients with a high Passmore score progressed to leukemia. Conclusions: SMD classification in pediatrics patients remains difficult given the many differences with an adult population. CCC appears to be the most applicable for our pediatric population. High Passmore score correlated with leukemia development. (Key words: Myelodysplastic syndrome, Pediatrics, CCC classification, Passmore score). Rev Chil Pediatr 2009; 80 (4): 339-346

Neutropenia febril de bajo riesgo en pacientes oncológicos

Low risk febrile neutropenia in oncological pediatric patients: clinical experience Background: Infections constitute the major cause of morbimortality in pediatric patients treated with chemotherapy. The PINDA Infectology Committee (National Program of Antineoplasic Drugs) validated a model to predict the risk of invasive bacterial infection (IBI) in oncological patients with febrile neutropenia (FN), in order to differentiate episodes of low risk (LRFN) versus high risk (HRFN) of IBI. Objective: Characterize LRFN episodes in patients treated at the Oncology Unit of Hospital Roberto del Rio, between 2003-2006. Method: Retrospective study of clinical charts of patients with cancer and LRFN in the period of time selected. Results: 185 patients with 202 FN episodes registered, where 47 correspond to LRFN (23%). 8.5% of LRFN episodes had an unfavourable outcome (not statistically significant). In these patients, cultures were negative and required more days of hospitalization. No patients were readmitted and had no infection associated mortality. Conclusion: The selective management of patients with LRFN following the current criteria is safe and effective. (Key words: pediatric oncological patients, invasive bacterial infection, low risk febrile neutropenia). Rev Chil Pediatr 2008; 79 (2): 157-162

Síndrome de Down, trastorno mieloproliferativo transitorio y fibrosis hepática

El trastorno mieloproliferativo transitorio (TMT) puede presentarse hasta en un 10% de los recien nacidos (RN) con Sindrome de Down, resolviendose espontaneamente en los primeros 3 meses de vida. Se caracteriza por hiperleucocitosis, blastos en sangre periferica y medula osea, hepatoesplenomegalia, compromiso cardiaco y un 20% de ellos evolucionan con fibrosis hepatica severa asociada con alta mortalidad. Objetivo: Sensibilizar al pediatra general sobre esta patologia y su derivacion al especialista. Caso Clinico: Se presenta un RN con Sindrome de Down, hepatoesplenomegalia, anemia, trombopenia, hiperleucocitosis con blastos en periferia, ductus persistente y compromiso progresivo de la funcion hepatica, descartandose infeccion connatal y enfermedades metabolicas. El mielograma estaba infiltrado en un 43% por blastos tipo M7 FAB. La biopsia hepatica demostro desorden de la arquitectura trabecular, transformacion pseudoacinar, fibrosis hepatica difusa, colestasia intracanalicular e intrahepatocitaria, hemosiderosis y hematopoyesis. Fallecio a los 66 dias por falla multisistemica. Conclusion: Se revisan los aspectos fisiopatologicos y geneticos implicados en el TMT de RN portadores de Sindrome de Down, y se sugiere el uso de quimioterapia en los casos con compromiso hepatico severo

Anemia de Diamond-Blackfan: Experiencia clínica en 20 pacientes (1968-1998)

La anemia de Diamond-Blackfan es una causa poco frecuente de anemia en el recien nacido y el lactante menor. Analizamos retrospectivamente las caracteristicas clinicas y de laboratorio en 20 pacientes controlados en un periodo de 30 anos. Encontramos que en el 85% de los casos el diagnostico se planteo antes del ano de edad y la mayoria eran de sexo femenino. En 45% existia el antecedente de bajo peso de nacimiento. El principal hallazgo al examen fisico, ademas de la palidez, fue la talla baja y no se encontraron otras malformaciones asociadas en la mayoria de los pacientes. El 100% presentaba valores de hemoglobina por debajo de los valores normales para su edad, con macrocitosis y reticulocitopenia, sin compromiso del resto de las series hematologicas. La respuesta adecuada a corticoides se observo en 85%. De los 3 pacientes refractarios, 2 fallecieron y 1 sobrevive con dependencia a transfusiones de globulos rojos y hemosiderosis secundaria, ya que no fue posible efectuar trasplante de medula osea por falta de donante. El trasplante debe ser considerado precozmente como alternativa terapeutica en el grupo no respondedor a corticoides, si existe donante compatible, ya que otros tratamientos son poco exitosos